A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para tratamento da hemofilia no Brasil. O remédio poderá ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com a doença.
O medicamento aprovado se chama Qfitlia (fitusirana sódica) e é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos diagnosticados com hemofilia A ou hemofilia B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação.
O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, a análise do pedido ocorreu de forma prioritária por se tratar de uma doença rara, conforme previsto na Resolução RDC nº 205/2017.
Como o medicamento atua
O tratamento poderá ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios hemorrágicos, um dos principais problemas enfrentados por pessoas com hemofilia.
Esses sangramentos podem ocorrer:
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após cortes ou lesões
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depois de cirurgias ou traumas
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de forma espontânea, especialmente em casos mais graves
Os episódios também podem ocorrer dentro das articulações, causando dor, inflamação e danos permanentes ao longo do tempo.
O que é a hemofilia
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete o processo de coagulação do sangue.
Pessoas com a condição têm deficiência de fatores de coagulação, proteínas responsáveis por interromper sangramentos.
Existem dois tipos principais:
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Hemofilia A: causada pela falta do fator VIII, responsável por cerca de 80% dos casos
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Hemofilia B: associada à deficiência do fator IX
Quando ocorre um ferimento, o organismo inicia um processo em cadeia para estancar o sangue. Em pacientes com hemofilia, essa sequência não se completa, o que prolonga ou agrava os sangramentos.
Doença afeta principalmente homens
A hemofilia é causada por uma mutação genética no cromossomo X.
Como os homens possuem apenas um cromossomo X, a doença tende a se manifestar com mais frequência neles. Já as mulheres geralmente são portadoras do gene, podendo transmiti-lo aos filhos.
Em muitos casos, o diagnóstico ocorre na infância, após episódios de hematomas grandes ou sangramentos prolongados após pequenas quedas ou cortes.
Quantos brasileiros têm hemofilia
Dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.
Desse total:
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11.863 pacientes têm hemofilia A
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2.339 têm hemofilia B
O tratamento tradicional envolve reposição do fator de coagulação ausente, geralmente por meio de infusões venosas.
Nos últimos anos, novas terapias vêm sendo desenvolvidas para reduzir a frequência de aplicações e prevenir sangramentos, ampliando as opções de tratamento para pacientes com a doença.
